index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

532

Mots-clés

Astrocytes Transcriptomics Flavivirus Spinal cord Receptors Golgi apparatus Gene Transfer Techniques Human pluripotent stem cells Reporter Pluripotent stem cells Calcium Gene Expression Regulation Muscular dystrophy Liver Muscle Metabolism Retinitis pigmentosa Genome Muscle disease Knockout Disease Models Mutation Antigens Child Micronuclei CRISPR-Cas9 Genetic Vectors Gene therapy Splicing Duchenne muscular dystrophy Human Genetic Therapy/methods Mitochondria Chromosomal instability Lentivirus/genetics Viral Muscular Dystrophy Immunology Protein Tyrosine Phosphatases Age-related macular degeneration Stem cell Adult Dystrophin Dosage Thérapie cellulaire Myotubular myopathy Activin Receptors DLK1-DIO3 Chromothripsis Myotonic dystrophy CRISPR/Cas9 Duchenne Muscular Dystrophy Animals FKRP Lentiviral vector Preschool Myopathy Inbred C57BL Aging Pathological modeling Female Genotoxicity AAV Aequorin Cell Proliferation Genetic Therapy Mice Genome editing Animal Animal models Polymorphism Male Genetic Loci RNA biology Cell therapy Progeria Cell Line Humans Phenotype Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability HEK293 Cells Inbred mdx Dependovirus/genetics Genetic Transduction Cellules souches embryonnaires humaines Adeno-associated virus Neurons Genes Dependovirus/genetics/immunology Virus Integration Astrocyte Canine Myotonic dystrophy type 1 Induced pluripotent stem cells DMD Myopathies Transfection/methods MiRNA Thérapie génique

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